Mutter sucht 3,05 Millionen Pfund für Behandlung der seltenen Krankheit ihres Sohnes

Tammy McDaid aus Swansea bemüht sich um Zugang zu Fayuvi für ihren fünfjährigen Sohn Tate, der am Sanfilippo-Syndrom Typ A leidet, einer seltenen Erbkrankheit, die oft als Kinderdemenz bezeichnet wird.

Die fortschreitende Krankheit kann dazu führen, dass Kinder Fähigkeiten wie Sprechen, Bewegung und selbstständiges Essen verlieren. Eine Heilung gibt es nicht. McDaid hofft, dass die Behandlung Tate helfen könnte, seine Bewegungsfähigkeit länger zu erhalten.

„Er spricht nicht, er hat nie gesprochen. Aber seine Bewegungsfähigkeit bedeutet ihm alles, und deshalb kämpfe ich dafür“, sagte sie der BBC.

Eine in ihrem Namen eingerichtete Spendenseite schätzt die Behandlungskosten auf 2,95 Millionen Pfund. Weitere 100.000 Pfund könnten für medizinische Ausgaben, Reisen, Unterkunft und Nachsorge nötig sein. Laut der Seite müssen diese Schätzungen noch von Gesundheitsdienstleistern bestätigt werden. Die BBC berichtete am 8. November, McDaid habe mehr als 160.000 Pfund gesammelt.

Ultragenyx, das Unternehmen hinter Fayuvi, hat für das Medikament in den USA einen Listenpreis von 3,95 Millionen US-Dollar festgelegt. Das ist keine bestätigte Rechnung für Tate. Das Unternehmen sagte der BBC, es könne keine einzelne Schätzung der gesamten Behandlungskosten für einen internationalen Patienten nennen. Diese hingen von dessen medizinischem Bedarf und der behandelnden Einrichtung ab.

Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA ließ die einmalige Gentherapie im September zur Behandlung neurologischer Symptome des Sanfilippo-Syndroms Typ A bei Kindern mit erhaltener neuroentwicklungsbezogener Funktion zu. Reuters berichtete, dass Kinder, die in Studien behandelt wurden, laut FDA ihre kognitiven Funktionen im Vergleich zu unbehandelten Patienten beibehielten oder verbesserten. Ob Tate infrage kommt, hinge von der Beurteilung durch ein behandelndes Zentrum ab.

Ultragenyx teilte am 6. November mit, dass sein Antrag auf Zulassung im Vereinigten Königreich geprüft werde. Die Arzneimittelbehörde hatte ihn am 28. Oktober angenommen. Die Prüfung garantiert keine Zulassung. Im Oktober erklärte die MPS Society, es gebe keinen formellen NHS-Versorgungsweg für die Therapie, und erläuterte die Schritte für Familien, die eine privat finanzierte Behandlung in den USA erwägen.

Mitarbeiter des Noah’s Ark Children’s Hospital in Cardiff sprechen im Namen der Familie mit US-amerikanischen Stellen über einen möglichen Zugang zur Behandlung, berichtete die BBC. Der Ausgang ist noch unklar.