Une mère cherche 3,05 millions de livres pour le traitement de la maladie rare de son fils

Tammy McDaid, qui vit à Swansea, cherche à obtenir du Fayuvi pour son fils Tate, âgé de cinq ans et atteint du syndrome de Sanfilippo de type A, une maladie héréditaire rare souvent décrite comme une démence infantile.

Cette maladie évolutive peut entraîner la perte de capacités, notamment la parole, la mobilité et la capacité à manger sans aide. Il n’existe aucun traitement curatif. McDaid espère que le traitement aidera Tate à conserver plus longtemps sa mobilité.

« Il ne parle pas, il n’a jamais parlé. Mais sa mobilité est essentielle pour lui, et c’est pour cela que je me bats », a-t-elle déclaré à la BBC.

Une page de collecte créée en son nom estime le coût du traitement à 2,95 millions de livres, auxquels pourraient s’ajouter 100 000 livres pour les frais médicaux, les déplacements, l’hébergement et le suivi. Elle précise que ces estimations doivent encore être confirmées par des professionnels de santé. La BBC a rapporté le 8 novembre que McDaid avait récolté plus de 160 000 livres.

Ultragenyx, l’entreprise qui commercialise Fayuvi, a fixé le prix catalogue du médicament aux États-Unis à 3,95 millions de dollars. Il ne s’agit pas d’une facture confirmée pour Tate. L’entreprise a déclaré à la BBC qu’elle ne pouvait pas fournir d’estimation unique du coût total des soins pour un patient international, car celui-ci dépendrait de ses besoins médicaux et de l’établissement qui le prend en charge.

En septembre, la Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé cette thérapie génique à dose unique pour traiter les symptômes neurologiques du syndrome de Sanfilippo de type A chez les enfants dont le développement neurologique est préservé. Reuters a rapporté que, selon la FDA, les enfants traités lors des essais avaient maintenu ou amélioré leurs fonctions cognitives par rapport aux patients non traités. L’éligibilité de Tate dépendrait de l’évaluation d’un centre de soins.

Le 6 novembre, Ultragenyx a indiqué que sa demande d’autorisation au Royaume-Uni était en cours d’examen, après avoir été acceptée par l’autorité de régulation des médicaments le 28 octobre. Cet examen ne garantit pas l’autorisation. En octobre, la MPS Society a déclaré qu’il n’existait pas de parcours officiel du NHS pour cette thérapie et a présenté les démarches à suivre par les familles envisageant un traitement privé aux États-Unis.

Le personnel du Noah’s Ark Children’s Hospital de Cardiff discute d’un éventuel accès au traitement avec des responsables américains au nom de la famille, a rapporté la BBC. L’issue de ces démarches n’est pas encore connue.