Mãe busca £3,05 milhões para tratamento do filho contra doença rara

Tammy McDaid, de Swansea, busca acesso ao Fayuvi para seu filho Tate, de cinco anos, que tem síndrome de Sanfilippo tipo A, uma doença hereditária rara frequentemente descrita como demência infantil.

A doença progressiva pode fazer com que as crianças percam habilidades como falar, se movimentar e comer sem ajuda. Não há cura. McDaid espera que o tratamento possa ajudar Tate a manter a mobilidade por mais tempo.

“Ele não fala, nunca falou. Mas a mobilidade é tudo para ele, e é por isso que estou lutando”, disse ela à BBC.

Uma página de arrecadação criada em nome dela estima o custo do tratamento em £2,95 milhões, com outros £100 mil possivelmente necessários para despesas médicas, viagens, hospedagem e acompanhamento. A página diz que os valores ainda precisam ser confirmados por profissionais de saúde. A BBC informou em 8 de novembro que McDaid havia arrecadado mais de £160 mil.

A Ultragenyx, empresa responsável pelo Fayuvi, definiu o preço de tabela do medicamento nos EUA em US$3,95 milhões. Esse não é um valor confirmado a ser cobrado de Tate. A empresa disse à BBC que não poderia fornecer uma estimativa única do custo total do atendimento de um paciente internacional, que dependeria das necessidades médicas dele e da instituição responsável pelo tratamento.

A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aprovou em setembro a terapia gênica, administrada uma única vez, para sintomas neurológicos da síndrome de Sanfilippo tipo A em crianças com função do neurodesenvolvimento preservada. A Reuters informou que, segundo a FDA, crianças tratadas em ensaios clínicos mantiveram ou melhoraram a função cognitiva em comparação com pacientes não tratados. A elegibilidade de Tate dependeria de uma avaliação feita por um centro de tratamento.

A Ultragenyx disse em 6 de novembro que seu pedido de autorização no Reino Unido estava em análise, depois de ter sido aceito pelo órgão regulador de medicamentos em 28 de outubro. A análise não garante aprovação. Em outubro, a MPS Society disse que não havia uma via formal do NHS para a terapia e descreveu as etapas para famílias que consideram financiar o tratamento nos EUA por conta própria.

Profissionais do Hospital Infantil Noah’s Ark, em Cardiff, estão conversando com autoridades dos EUA sobre possíveis formas de acesso em nome da família, informou a BBC. O resultado ainda não está claro.