Una madre busca 3,05 millones de libras para el tratamiento de la rara enfermedad de su hijo

Tammy McDaid, de Swansea, busca que su hijo Tate, de cinco años, pueda acceder a Fayuvi. Tate tiene síndrome de Sanfilippo tipo A, una enfermedad hereditaria poco frecuente que a menudo se describe como demencia infantil.

La enfermedad progresiva puede hacer que los niños pierdan capacidades como hablar, moverse y comer de forma independiente. No tiene cura. McDaid espera que el tratamiento ayude a Tate a conservar la movilidad durante más tiempo.

«No habla, nunca ha hablado. Pero su movilidad lo es todo para él y por eso estoy luchando», declaró a la BBC.

Una página de recaudación de fondos creada en su nombre calcula el coste del tratamiento en 2,95 millones de libras, y señala que podrían necesitarse otras 100.000 libras para gastos médicos, viajes, alojamiento y atención de seguimiento. La página indica que los proveedores de atención sanitaria aún deben confirmar esos cálculos. La BBC informó el 8 de noviembre de que McDaid había recaudado más de 160.000 libras.

Ultragenyx, la empresa responsable de Fayuvi, ha fijado para el medicamento un precio de lista de 3,95 millones de dólares en EE. UU. Esa cifra no es una factura confirmada para Tate. La empresa dijo a la BBC que no podía ofrecer una estimación única del coste total de la atención de un paciente internacional, ya que dependería de sus necesidades médicas y del centro que lo tratara.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó en septiembre esta terapia génica de una sola dosis para los síntomas neurológicos del síndrome de Sanfilippo tipo A en niños con el neurodesarrollo preservado. Reuters informó de que, según la FDA, los niños tratados en ensayos mantuvieron o mejoraron su función cognitiva en comparación con los pacientes no tratados. La elegibilidad de Tate dependería de la evaluación de un centro de tratamiento.

Ultragenyx dijo el 6 de noviembre que su solicitud de autorización en el Reino Unido estaba en evaluación, tras ser aceptada por el organismo regulador de medicamentos el 28 de octubre. La evaluación no garantiza la aprobación. En octubre, la MPS Society dijo que no existía una vía formal del NHS para acceder a la terapia y expuso los pasos para las familias que estuvieran considerando financiar por su cuenta el tratamiento en EE. UU.

El personal del Hospital Infantil Noah’s Ark de Cardiff está hablando con funcionarios estadounidenses en nombre de la familia para explorar posibles vías de acceso, informó la BBC. Aún no está claro cuál será el resultado.