Moeder zoekt £3,05 miljoen voor behandeling van zoon met zeldzame ziekte

Tammy McDaid uit Swansea probeert Fayuvi beschikbaar te krijgen voor haar vijfjarige zoon Tate, die het Sanfilipposyndroom type A heeft, een zeldzame erfelijke aandoening die vaak wordt omschreven als dementie bij kinderen.

De progressieve ziekte kan ertoe leiden dat kinderen vaardigheden verliezen, zoals spreken, bewegen en zelfstandig eten. Er is geen genezing. McDaid hoopt dat de behandeling Tate kan helpen zijn mobiliteit langer te behouden.

„Hij praat niet, hij heeft nooit gepraat. Maar zijn mobiliteit betekent alles voor hem en daarom vecht ik ervoor”, vertelde ze aan de BBC.

Een inzamelingspagina die namens haar is opgezet, schat de behandelingskosten op £2,95 miljoen. Mogelijk is nog eens £100.000 nodig voor medische kosten, reizen, accommodatie en nazorg. Volgens de pagina moeten zorgverleners deze schattingen nog bevestigen. De BBC berichtte op 8 november dat McDaid meer dan £160.000 had opgehaald.

Ultragenyx, het bedrijf achter Fayuvi, heeft voor het geneesmiddel een Amerikaanse catalogusprijs van $3,95 miljoen vastgesteld. Dat is geen bevestigde rekening voor Tate. Het bedrijf vertelde de BBC dat het geen algemene schatting kon geven van de totale zorgkosten voor een patiënt uit het buitenland. Die zouden afhangen van diens medische behoeften en de behandelende instelling.

De Amerikaanse Food and Drug Administration keurde de eenmalige gentherapie in september goed voor neurologische symptomen van het Sanfilipposyndroom type A bij kinderen bij wie de neurologische ontwikkeling behouden is. Reuters berichtte dat kinderen die in onderzoeken waren behandeld volgens de FDA hun cognitieve functies behielden of verbeterden in vergelijking met onbehandelde patiënten. Of Tate in aanmerking komt, hangt af van de beoordeling door een behandelcentrum.

Ultragenyx zei op 6 november dat de aanvraag voor goedkeuring in het VK in behandeling was. De geneesmiddelenautoriteit had de aanvraag op 28 oktober aanvaard. Een beoordeling garandeert geen goedkeuring. De MPS Society zei in oktober dat er geen formeel NHS-traject voor de therapie bestond en beschreef welke stappen gezinnen konden zetten als ze een behandeling in de VS zelf wilden financieren.

Medewerkers van het Noah’s Ark Children’s Hospital in Cardiff overleggen namens het gezin met Amerikaanse functionarissen over mogelijke toegang tot de behandeling, berichtte de BBC. De uitkomst is nog niet duidelijk.